Terapias celulares y genéticas

En la Jefferies London Healthcare Conference y en la JP Morgan Healthcare Conference, en San Francisco, acogerán en noviembre y enero, respectívamente, al foro global de Gen Script Biotech. Allí, científicos, ejecutivos de la industria farmacéutica, inversores y autoridades regulatorias analizarán las terapias CAR-T, entre otras terapias celulares.

La concesión de los premios Nobel de Física y Química de este año por el Instituto sueco Karolinska es una clara demostración de que la Inteligencia Artificial ha llegado con fuerza a la biotecnología y, concretamente, a la biotecnología roja; esto es, a la biomedicina. Desde hace un tiempo la industria global de terapia celular y genética recoge con premura los avances en este campo, que ya han demostrado una eficacia excepcional en el tratamiento de diversas enfermedades. A medida que estas terapias pasan a una fase de rápida comercialización, el sector presenta numerosas oportunidades de inversión, sin olvidar una serie de riesgos y desafíos.

Sobre estas peculiaridades y otras más, en la Jefferies London Healthcare Conference y en la JP Morgan Healthcare Conference, en San Francisco, acogerán en noviembre y enero, respectívamente, al foro global de Gen Script Biotech. Allí, científicos, ejecutivos de la industria farmacéutica, inversores y autoridades regulatorias analizarán las terapias CAR-T, que son las más avanzadas, así como las innovaciones que han dado lugar a una gama más amplia de terapias celulares, entre ellas CAR-NK, CAR-M y TIL, destinadas al tratamiento de múltiples enfermedades complejas.

En este futuro que cada vez es más presente de innovadoras terapias y tecnologías, los organizadores de este foro anuncian la participación de los mayores expertos en terapia celular y génica, entre ellos el doctor James M. Wilson, del Orphan Disease Center de la Universidad estadounidense de Pennsylvania, y el doctor Miguel Forte, presidente de la International Society for Cell & Gene Therapy.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 27 OCT 2024

Prueba génica que detecta CRDS

Con las siglas CRDS se conoce el síndrome de deficiencia de liberación de calcio, una arritmia genética potencialmente mortal que da lugar a latidos rápidos y, según los cardiólogos, puede provocar graves complicaciones, entre ellos paro cardíaco y la muerte.

Con las siglas CRDS se conoce el síndrome de deficiencia de liberación de calcio, una arritmia genética potencialmente mortal que da lugar a latidos rápidos y, según los cardiólogos, puede provocar graves complicaciones, entre ellos paro cardíaco y la muerte. Detectar este síndrome con antelación ha sido un objetivo largamente buscado por investigadores de todo el mundo. Por fín un equipo de científicos y clínicos canadienses de las universidades McMaster y Calgary, dirigidos por Jason Roberts, ha conseguido desarrollar una prueba génica de diagnóstico que monitorea los cambios registrados en la electrocardiografía, después de un breve periodo de latido cardíaco rápido y una pausa, que pueden ocurrir de forma natural o ser inducidos con estimulación artificial.

Este investigador califica el método que ha desarrollado de novedoso y simple, e insiste en que se puede llevar a cabo usando un electrocardiograma en una amplia gama de entornos clínicos. Sobre su importancia, en el trabajo que aparece en Journal of American Medical Association se recuerda que la muerte súbita y el paro cardíaco ocurren con frecuencia sin explicación, incluso después de una evaluación clínica exhaustiva. En este estudio multicéntrico participaron 68 voluntarios y diez centros sanitarios de siete países. Ahora está en marcha otro ensayo más amplio con 500 pacientes.

El síndrome de deficiencia de liberación de calcio, un síndrome de arritmia genética potencialmente mortal, es indetectable con pruebas estándar y conduce a un paro cardíaco inexplicable. Precisamente este equipo descubrió esta afección cardíaca en 2021, como causante de muerte cardíaca súbita.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 20 OCT 2024

Refrescos, impuestos y sobrepeso

Cerca de 45.000 jóvenes estadounidenses han participado en un estudio de más de once años, en el que un equipo de investigadores analizó el vínculo entre impuestos especiales en bebidas azucaradas y reducción de índice de masa corporal (IMC) entre estos consumidores, la gran mayoría menores de doce años.

Cerca de 45.000 jóvenes estadounidenses han participado en un estudio de más de once años, en el que un equipo de investigadores analizó el vínculo entre impuestos especiales en bebidas azucaradas y reducción de índice de masa corporal (IMC) entre estos consumidores, la gran mayoría menores de doce años. El resultado que este trabajo que difunde Journal of American Medical Association es concluyente: a más impuestos, más se reduce el índice de masa corporal (IMC) entre estos jóvenes.

Así, este equipo de especialistas en salud pública dirigidos por la doctora Deborah Rohm, “respalda la importancia de los impuestos especiales para influir en las compras y el consumo de bebidas que se sabe que tienen un impacto negativo en la salud”. El estudio se llevó a cabo entre 2009 y 2020, incluyendo seis años antes de la implementación del impuesto y de cuatro a seis años después del mismo, en las ciudades de Albany, Berkeley, Oakland y San Francisco, en California, que implementaron impuestos especiales a las bebidas azucaradas. Los resultados se compararon con cuarenta ciudades de control demográficamente emparejadas en el mismo Estado.

Cabe recordar que, en 2019, la Academia estadounidense de Pediatría recomendó políticas fiscales como los impuestos especiales a las bebidas azucaradas, para reducir su consumo ante las altas tasas de obesidad infantil. Seis años después, en 2015, las autoridades municipales de Berkeley fueron los primeros en aplicar un impuesto especial a estos refrescos tras las abrumadoras evidencias de sus efectos negativos.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 13 OCT 2024

Detectan insuficiencia cardíaca en saliva

Un biosensor electroquímico, similar a una prueba de flujo lateral transparente para Covid-19, es capaz de medir los niveles de dos biomarcadores de insuficiencia cardíaca en quince minutos, a partir de una sola gota de saliva.

La insuficiencia cardíaca es, desde hace años, una de las principales causas de muerte en todo el mundo y afecta de forma especial a aquellos colectivos que no tienen facilidad para acceder a centros hospitalarios. Para detectar esta disfunción en el mayor número de personas, un equipo de cardiólogos de la Universidad estatal de Colorado (EE. UU.) han diseñado y desarrollado un biosensor electroquímico, similar a una prueba de flujo lateral transparente para Covid-19, que es capaz de medir los niveles de dos biomarcadores de insuficiencia cardíaca en quince minutos, a partir de una sola gota de saliva. Los pormenores de este avance biomédico fueron presentados por Trey Pittman en la última reunión de la Sociedad Química Estadounidense (ACS).

Es bien sabido por los cardiólogos que la insuficiencia cardíaca casi siempre es una afección crónica, pero se puede presentar repentinamente. Aparece cuando el miocardio no puede contraerse bien o está rígido y no se llena de sangre fácilmente, aunque la potencia de bombeo es normal.

Este ingenio al que denominan eCaDI consta de cinco capas, como un sándwich: tres capas de plástico transparente y flexible unidas entre sí, mediante capas alternas de adhesivo de doble cara. Entre las capas de plástico externas se encuentran almohadillas reactivas de fibra de vidrio, que contienen compuestos que reaccionan con la saliva y miden las proteínas Galectina-3 y S100A7 cuando se aplica una corriente eléctrica al dispositivo. Según Pittman, su coste no superará los veinte dólares.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 6 OCT 2024

La dieta a los 40 condiciona los 70

Datos de más de cien mil personas, analizados durante tres décadas por investigadores de la Universidad de Harvard (EE UU), sugieren que seguir una dieta saludable a los cuarenta años influye en la calidad de vida treinta años después.

Datos de más de cien mil personas, analizados durante tres décadas por investigadores de la Universidad de Harvard (EE UU), sugieren que seguir una dieta saludable a los cuarenta años influye en la calidad de vida treinta años después. Matizan que una de cada diez personas mantuvo una buena salud física, cognitiva y mental hasta los 70 años o más.

En el estudio se hace hincapié también la posibilidad de lograr un envejecimiento beneficioso, concretamente entre un 43 % y un 84 % más de probabilidades de estar bien física y mentalmente a los 70 años en comparación con aquellos que no lo hicieron. “Lo que se come en la mediana edad puede desempeñar un papel importante en el envejecimiento”, subraya Anne Julie Tessier, primera autora de este trabajo que presentó en las jornadas científicas de Nutrition 2024, en Chicago. Para esta investigadora “las personas que siguieron patrones dietéticos saludables en la mediana edad, especialmente aquellos ricos en frutas, verduras, cereales integrales y grasas saludables, tenían significativamente más probabilidades de lograr un envejecimiento saludable”.

Por el contrario, una mayor ingesta de grasas trans, sodio y carnes rojas y procesadas se asociaron con menores probabilidades de un envejecimiento saludable. Si bien estudios anteriores demostraron que una dieta saludable puede ayudar a prevenir enfermedades crónicas, este trabajo es el primero en analizar el envejecimiento saludable, definido no sólo como la ausencia de enfermedades sino también como la capacidad de vivir de forma independiente y disfrutar de una buena calidad de vida.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 8 SEPT 2024

Fármacos ASO frente al cáncer

El inicio de las vacaciones estivales para algunos está marcado por una magnífica noticia, que proviene de la ciudad japonesa de Osaka. Allí, un equipo interdisciplinar de investigadores y clínicos han llevado a cabo un innovador estudio con los fármacos ASO.

El inicio de las vacaciones estivales para algunos está marcado por una magnífica noticia, que proviene de la ciudad japonesa de Osaka. Allí, un equipo interdisciplinar de investigadores y clínicos han llevado a cabo un innovador estudio con los fármacos ASO (Oligonucleótidos Antisentido), que tienen la peculiaridad de bloquear la transferencia de mensajes dañinos de nuestros genes. En pacientes con cáncer, los ASO tienen el potencial de bloquear mensajes que estimulan el crecimiento y la propagación del tumor.

Aunque se trata de un estudio experimental que aparece en Nucleic Acids Research, los resultados obtenidos hasta ahora son lo suficientemente esperanzadores como para que estos científicos hagan hincapié en que han superado un gran desafío. La teoría de estos fármacos ASO es bien conocida por los oncólogos clínicos y los biólogos moleculares, pero hasta ahora no se había podido demostrar su administración dentro de las células cancerosas. Y esto es lo que ha logrado este equipo de la Universidad de Osaka: descubrir una forma de dirigirlos. Hiroto Kohashi, primer autor de este trabajo, detalla que consiguieron sintetizar un nuevo compuesto que han denominado L687 y que abre canales específicos permeables al calcio, en la superficie de las células cancerosas, de tal forma que dejan entrar a los ASO.

El equipo japonés apuesta por el compuesto L687 como una forma particularmente eficaz de administrar la terapia de estos Oligonucleótidos Antisentido, en los carcinomas de próstata y de pulmón, porque tienen muchos canales permeables al calcio.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 7 JUL 2024

Hepatitis E: 20 millones de infecciones al año

En unos veinte millones estima la Organización Mundial de la Salud (OMS) el número de infecciones que, anualmente, origina el virus de la hepatitis E, aunque probablemente sean muchos más, ante la falta de programas de detección generalizados.

En unos veinte millones estima la Organización Mundial de la Salud (OMS) el número de infecciones que, anualmente, origina el virus de la hepatitis E, aunque probablemente sean muchos más, ante la falta de programas de detección generalizados. Hasta ahora se han identificado ocho genotipos distintos en la especie Paslahepevirus balayanii, de los que cuatro están considerados como patógenos humanos, que circulan principalmente en países con recursos limitados donde -según los expertos- se asocian con mayores tasas de mortalidad y una mayor probabilidad de causar insuficiencia hepática aguda, especialmente entre mujeres embarazadas en el último trimestre. Otros dos se encuentran en países de altos ingresos y están asociados con una rápida progresión a cirrosis hepática en personas inmunocomprometidas.

La noticia, ahora, es que un equipo interdisciplinar de investigadores alemanes analizó muestras de agua recogidas del canal Rhin-Herne y del rio Emscher durante un año, así como de aguas residuales de 21 plantas depuradoras de Renania del norte. El objetivo fue buscar ácido ribonucleico viral (ARN) del virus de la hepatitis E. Y los resultados del estudio observacional, que aparece en Liver international, concluyen que es detectable en cerca del 73 por ciento de las más de seiscientas muestras de agua analizadas por estos científicos de la Universidad de Ruhr.

Este trabajo es importante, ya que el virus E de la hepatitis es común en los cerdos y puede transmitirse a las personas a través de productos cárnicos infectados. Además todavía no existe un tratamiento farmacológico.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 9 JUN 2024

Inflamación latente en EM

Los escáneres cerebrales podrían revelar inflamación oculta a pesar de la eficacia de los tratamientos terapéuticos actuales para Esclerosis Múltiple.

El trabajo de un equipo de neurocientíficos de Estados Unidos con la tecnología PET (acrónimo de Tomografía por Emisión de Positrones), en veintidós pacientes diagnosticados de Esclerosis Múltiple, arroja luz sobre aspectos aun desconocidos de esta enfermedad. Las conclusiones de este estudio, que difunde Clinical Nuclear Medicine, sugieren que los escáneres cerebrales podrían revelar inflamación oculta a pesar de la eficacia de los tratamientos terapéuticos actuales.

El profesor Tauron Singhal, autor principal que trabaja en el Centro Ann Romney de Enfermedades Neurológicas del Brigham and Women’s Hospital, cree que estos resultados a pesar de que la muestra de pacientes es pequeña, serán muy útiles no solo para la investigación, sino también, para su uso clínico, ya que uno de los desconcertantes desafíos para los neurólogos es que tras un cierto período de tiempo, “continúan empeorando mientras sus resonancias magnéticas no cambian”. Este equipo de neurocientíficos ha trabajado durante los últimos ocho años en el desarrollo de un método de obtención de imágenes de microglías; esto es, células inmunitarias del cerebro, que parece ser que desempeñan un papel destacado en la progresión de esclerosis múltiple, pero que no pueden visualizarse con una resonancia magnética normal. El equipo desarrolló una técnica avanzada para detectar lo que denominan “inflamación latente”.

Este estudio es un paso más para que investigadores y clínicos conozcan mejor esta enfermedad que afecta al Sistema Nervioso Central y que se presenta en cada paciente de forma diferente. De ahí que se la conozca también como la enfermedad de las mil caras.

José María Fernández-Rúa

PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 2 JUNIO 2024

Fundación Columbus y enfermedades raras

En mayo empezará en España un pionero ensayo clínico, con niños de corta edad que están afectados por lo que en la jerga científica se conoce como SPG50.

Si bien su presencia en círculos científicos es más que conocida, en la sociedad española apenas se sabe la labor que está haciendo el empresario Javier García Cogorro con una apuesta, arriesgada en su momento pero que está dando frutos y, lo más importante, salvando niños con enfermedades muy raras y con escasas esperanzas de vida. Sin más preámbulos, en mayo empezará en España un pionero ensayo clínico, con niños de corta edad que están afectados por lo que en la jerga científica se conoce como SPG50; esto es, paraplejia espástica 50, una enfermedad muy rara que afecta a unas decenas de personas en todo el mundo.

En este ensayo, que tendrá por escenario la Unidad de terapias avanzadas del hospital universitario Donostia, en San Sebastián, se les suministrará a cuatro niños afectados con este mal un preparado que ya ha tenido éxito en Estados Unidos, también como tratamiento experimental. Y aquí es donde aparece la figura de Javier García Cogorro, presidente de la Fundación Columbus cuya finalidad es mejorar la calidad de vida de niños con enfermedades raras. El ensayo clínico consistirá en inyectar en la columna vertebral de esos pacientes un virus que lleva el gen que les falta. “Ese vector viral va dirigido al cerebro donde la proteína que falta se empiece a producir”, explica García Cogorro.

Esta molécula se ha logrado en la empresa Viralgen, en San Sebastián, y se está utilizando en Estados Unidos. Es, sin lugar a dudas, un hito en el campo de las terapias génicas.

José María Fernández-Rúa

PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 5 MAYO 2024

Avances en el síndrome de Churg-Strauss

Con las siglas EGPA se conoce a una enfermedad autoinmune rara, causada por la inflamación de pequeños y medianos vasos sanguíneos. Cualquier avance biomédico en este mal que no tiene curación, por pequeño que sea, es bienvenido por clínicos y familiares de estos pacientes.

Con las siglas EGPA se conoce a una enfermedad autoinmune rara, causada por la inflamación de pequeños y medianos vasos sanguíneos. Cualquier avance biomédico en este mal que no tiene curación, por pequeño que sea, es bienvenido por clínicos y familiares de estos pacientes.


Ahora, un equipo interdisciplinar de investigadores y clínicos de la Universidad canadiense McMaster y del St. Joseph’s Healthcare Hamilton ha conseguido identificar -como explican en un estudio que difunde New England Journal of Medicine-, una nueva terapia para estos pacientes con Granulomatosis Eosinofílica con Poliangeítis (EGPA), también conocida como síndrome de Churg-Strauss. Concretamente, han demostrado en un ensayo clínico con 140 pacientes que el anticuerpo monoclonal que se sintetiza de la molécula “benralizumab” no es inferior a otro, obtenido de “mepolizumab”. Estos dos fármacos biológicos actúan dirigiéndose a las señales o a los receptores de los eosinófilos, un tipo de célula inmunitaria que se encuentra en altas concentraciones en la sangre y los tejidos de los pacientes con esta enfermedad rara.


Este síndrome se caracteriza por la inflamación de los vasos sanguíneos, que puede restringir el flujo sanguíneo a los órganos y tejidos, a veces dañándolos permanentemente como se detalla en la Clínica Mayo (EE. UU.). El asma que aparece en la edad adulta es el signo más común, pero también puede causar alergias nasales, problemas de los senos paranasales, sarpullidos, sangrado gastrointestinal y dolor y entumecimiento en manos y pies.

José María Fernández-Rúa
PUBLICADO EN A TU SALUD (LA RAZÓN) EL DOMINGO 7 ABRIL 2024